1. Вирусные методы доставки для генной и генно-клеточной терапии — 30 мин.
Минская Екатерина Сергеевна
2. Невирусные методы доставки для генной и генно-клеточной терапии — 30 мин.
Костюшев Дмитрий Сергеевич
3. Технологии геномного редактирования — 30 мин.
Мазунин Илья Олегович

1. Современные подходы к лечению ЛБН: взгляд на генную и клеточную терапию — 15 мин.
Ризванов Альберт Анатольевич
2. Внесение сайт-направленных делеций в геном митохондрий человека — 15 мин.
Мазунин Илья Олегович
3. Опыт разработки продуктов генно-клеточной терапии на основе гемопоэтических стволовых клеток — 15 мин.
Шакирова Алёна Игоревна
4. Дискуссия — 15 мин.

1. Результаты пилотного проекта по проведению регионального ретроспективного скрининга на предмет выявления пациентов со спинальной мышечной атрофией 5q на досимптоматической стадии заболевания – 20 мин.
Воронин Сергей Владимирович
2. Практический опыт дифференциальной диагностики спинальной мышечной атрофии 5q – 20 мин.
Шаркова Инна Валентиновна
3. Применение неинвазивной патогенетической терапии у детей с поздними формами СМА: от клинических исследований к практике – 20 мин.
Кузенкова Людмила Михайловна
4. Клинический случай по применению неинвазивной патогенетической терапии при семейном случае спинальной мышечной атрофии 5q у пациентов с гомозиготной делецией гена SMN1 и одинаковым количеством копий гена SMN2 – 20 мин.
Новикова Екатерина Сергеевна
5. Дискуссия – 10 мин.

1. Клиника и диагностика дефицита AADC — 20 мин.
Захарова Екатерина Юрьевна
2. Клинические случаи дефицита AADC — 20 мин.
Михайлова Светлана Витальевна
3. Генная терапия для лечения дефицита AADC — 20 мин.
Кузенкова Людмила Михайловна
4. Опыт применения генной терапии в лечении дефицита AADC в РФ — 20 мин.
Рещиков Дмитрий Александрович
5. Дискуссия — 10 мин.

1. Глобальные изменения в концепции производства продуктов CAR-T: «стандартный-короткий-быстрый-ультрабыстрый-in vivo» CAR-T — 15 мин.
Сергеев Владислав Сергеевич
2. Разработка и клиническое применение анти-CD19 CAR-T- клеточного лекарственного препарата Утжефра — 15 мин.
Боголюбова-Кузнецова Аполлинария Васильевна
3. Перспективы разработки CAR-T для солидных опухолей — 15 мин.
Ларин Сергей Сергеевич
4. Дискуссия — 15 мин.

1. Биоэтические проблемы генной терапии — 15 мин.
Ижевская Вера Леонидовна
2. Правовой ландшафт генной и клеточной терапии в России: БМКП, ВТЛП, БТЛП — 15 мин.
Барановский Денис Станиславович
3. Проблемы государственно-частного партнерства в разработке оригинальных препаратов — 15 мин.
Толмачев Сергей Александрович
4. Дискуссия — 15 мин.

1. Генозаместительная терапия — 30 мин.
Деев Роман Вадимович
2. Генно-клеточная терапия — 30 мин.
Карагяур Максим Николаевич

1. Генная терапия в лечении СМА – 15 мин.
Марахонов Андрей Владимирович
2. Тренды в разработках заместительной генной терапии миодистрофии Дюшенна – 15 мин.
Егорова Татьяна Владимировна
3. Генная терапия МДД – разработка – 15 мин.
Левченко Ольга Александровна
4. Генная терапия дисферлинопатий – разработка – 15 мин.
Деев Роман Вадимович
5. Практические возможности таргетной и генной терапии в офтальмогенетике – 15 мин.
Кадышев Виталий Викторович
6. Инженерия AAV для терапии ретинопатий и нейропатий – 15 мин.
Карабельский Александр Владимирович
7. Генная терапия синдрома Ашера 2 типа – 15 мин.
Малоголовкин Александр Сергеевич
8. Дискуссия – 15 мин.

1. Результаты двухлетнего наблюдения в рамках клинического исследования EMBARK — 20 мин.
Кузенкова Людмила Михайловна
2. Применение генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Опыт ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» — 15 мин.
Попович София Георгиевна
3. Применение генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Опыт «НИКИ педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева» — 15 мин.
Влодавец Дмитрий Владимирович
4. Обновленные данные регистра МДД/МДБ ФГБНУ «МГНЦ» —15 мин.
Спарбер Пётр Андреевич
5. Подходы к раннему выявлению МДД. Взгляд генетика — 15 мин.
Воронин Сергей Владимирович
6. Дискуссия — 10 мин.

1. Разработка прототипа лекарственного препарата для генной терапии муковисцидоза на основе геномного редактирования — 20 мин.
Смирнихина Светлана Анатольевна
2. Оптимизация праймированного редактирования для повышения эффективности коррекции мутации F508del при муковисцидозе — 20 мин.
Володина Ольга Владимировна
3. Разработка инновационного подхода лечения доминантных заболеваний на примере рестриктивной кардиомиопатии — 20 мин.
Галкин Иван Ильич
4. Генная терапия ихтиоза: возможности и перспективы — 20 мин.
Пономарев Алексей Сергеевич
5. Дискуссия — 10 мин.

1. Разработка генно-клеточных конструктов на основе клеток обонятельной выстилки для терапии пациентов с кистами спинного мозга — 20 мин.
Степанова Ольга Владиславовна
2. Генная терапия ожирения: перспективы применения аденоассоциированных вирусных векторов — 20 мин.
Егоров Александр Дмитриевич
3. Перспективы генной терапии гиперпролиферативных заболеваний органов репродуктивной системы — 20 мин.
Киселев Антон Вячеславович, соавт. Егорова А.А., Штыкалова С.В.
4. Разработка подходов к генной терапии спинальной мышечной атрофии с помощью невирусной доставки антисмысловых олигонуклеотидов — 20 мин.
Маретина Марианна Александровна, соавт. Егорова А.А., Киселев А.В.